Un formidable espoir contre la mucoviscidose : une nouvelle génération de médicaments remboursés depuis cet été, vient d’être commercialisée en France.
La mucoviscidose touche 7500 personnes en France
En agissant sur les causes de la maladie et non plus sur les symptômes, ces nouveaux traitements améliorent l’état des patients. Cette maladie génétique rare touche actuellement 7500 personnes en France. Grâce aux progrès des greffes et des traitements des symptômes, 57% des malades atteignent l’âge adulte mais l’espérance de vie moyenne n’est que de 45 ans. Ces nouveaux traitements sont une révolution thérapeutique pour ces patients. Atteints de mucoviscidose ils sécrètent du mucus très épais qui obstrue les poumons et les détruisent. C’est en fait une seule protéine qui ne joue pas son rôle : elle devrait normalement évacuer les sécrétions des bronches mais celle-ci a muté génétiquement. L’idée de ces traitements est de réparer cette protéine explique Paola de Carli directrice scientifique de Vaincre la Mucoviscidose : « c’est une combinaison de molécules qui permet à la fois de corriger la protéine et après de l’activer au niveau de la membrane. On cible donc les causes de la maladie. C’est révolutionnaire puisqu’en quelques heures, les patients disent que leurs vies basculent et qu’ils respirent à nouveau. Certains étaient dépendants de l’oxygène et maintenant ne le sont plus, c’est impressionnant ».
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Un traitement miracle mais qui doit se prendre quotidiennement sinon les symptômes reviennent. Il existe une limite chez certains patients. Pour eux, cette fameuse protéine n’a pas muté elle n’existe juste tout simplement pas explique le Dr Michel Abely, « dans ces cas-là, il n’y a pas de solutions. Ces nouveaux traitements ne concernent que ceux qui sont éligibles et qui ont plus de 12 ans soit environ 3000 patients. On espère pouvoir rendre éligible le traitement aux enfants à partir de 6 ans, ce qui équivaudra à peu près à 5000 patients. Mais il reste encore 2000 personnes à ne pas pouvoir en bénéficier parce qu’ils n’ont justement pas cette protéine ». Pour ces 2000 patients, la greffe de poumon reste alors la seule solution mais la recherche continue avec notamment des traitements basés sur l’ARN messager.
Rémi Pfister
Ecoutez le reportage de Rémi Pfister :
